Investigadores de la Universidad de Tufts y la Academia de
Ciencias de China han desarrollado una nueva nanopartícula lipídica que puede
entregar herramientas de edición del gen CRISPR / Cas9 en órganos con alta
eficiencia, lo que sugiere que el sistema es prometedor para aplicaciones
clínicas.
El sistema CRISPR / Cas9 se está investigando actualmente
como una forma de tratar una variedad de enfermedades con una base genética,
incluida la distrofia muscular de Duchenne, la enfermedad de Huntington y la
enfermedad de células falciformes. Si bien el sistema tiene una promesa
significativa, hay algunos problemas que deben resolverse antes de que puedan usarse
clínicamente. CRISPR / Cas9 es un complejo grande, y es difícil conseguirlo
dentro de los núcleos celulares donde se necesita para la edición de genes.
Los científicos han probado una variedad de vehículos de
entrega para CRISPR / Cas, que están diseñados para llevar las herramientas de
edición de genes a su ubicación y ayudarles a entrar en la célula y el núcleo.
Estos han incluido virus y varios tipos de nanopartículas. Sin embargo, hasta
la fecha, estos han sufrido de baja eficiencia, por lo que muy poco del agente
liberado llega a las células u órganos donde se necesita.
Las nuevas nanopartículas del equipo consisten en una capa
lipídica sintética que se descompone una vez que las nanopartículas entran en
una célula, liberando el contenido de las partículas. Las partículas incluyen
versiones de ARN mensajero de las herramientas de edición de genes, que la
célula objetivo luego se traduce en una proteína por sí misma utilizando su
propia maquinaria celular, lo que significa que las proteínas voluminosas no
necesitan ser transportadas directamente a la célula.
